2021年11月12日，继数月前政策提出、推进的消息后，深圳市人大常委会终于公开了《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》的征求意见稿和说明，包含规范采集、拓展性临床试验、第三方检验检测机构等内容，助力细胞和基因产业在深圳落实发展。

近年来，许多地方性政策也积极鼓励细胞与基因治疗产业化落地，培养生物制药园区，沿海地区尤多。而细胞与基因治疗产业作为相对新兴的医药领域，在中国的发展转化之路想要紧跟上国际水平，离不开政策的完善与扶持。

2003年，国家药品监督管理局（NMPA，原食品药品监督管理局）在同日发布了《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》和《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，对体内和体外基因治疗的申报材料和基本操作原则做出规范化管理。

虽然此次指导原则的发布为细胞与基因治疗领域的规范化打开了大门，但是此后十年内，都未公开这一领域新的针对性法规与公告，行业发展也较为缓慢。直到2013年，卫计委和CFDA才联合发布《干细胞临床试验研究管理办法》。

2015年，为规范并促进我国干细胞临床研究，国家卫生计生委与食品药品监管总局共同组织制定了《干细胞临床研究管理办法》与《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》。紧接着，2017年又公布了《关于加强干细胞临床研究备案与监管工作的通知》，对2016年首批干细胞临床研究备案机构名单采取第二批更新，使干细胞疗法也渐渐成为大众所熟知的名词。

2017年12月，紧接着干细胞相关行政管理的通知公布，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》也试行发布，推动国内的CAR-T疗法申报走向正规。此次公告是原食药监总局在2016年《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）基础上的进一步展开，将细胞治疗产品作为药品管理和申报的道路规划得更加明确。

对于研发药企而言，该《指导原则》也是首次对活细胞治疗产品非临床研究部分的内容有了明确的规范性指导。尤其是面对一些药典此前未收录的引进的、创新的技术与设计，监管角度一方面支持新型技术和新型检测方法的应用，一方面要求做好与传统方法的对比证明试验。此次指导原则也对此类情况所需的质量控制要求、检测标准设定、总体策略、评估原则等方面详细做出了解答，细化了活细胞药品申报临床和上市的方向。

同时，对于细胞治疗在剂量探索、关键性试验等问题，依然保留了相当的多样性，这也是在强调细胞治疗在临床试验设计思路上与传统药物截然不同的认识，明确了当前监管中以符合产品特点和实际需求为核心的审核思路。在该指导原则发布后，正迎来FDA以专家投票10：0的绝对支持通过了诺华CAR-T产品的上市，给众多企业打了一剂强心针。之后，随着南京传奇第一个获得IND受理与批准，CAR-T细胞制品的申报蜂拥而至。

2019年，国家卫生健康委推出了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿）。同年，NMPA公开了《GMP附录-细胞治疗产品》的征求意见稿，针对细胞治疗产品生产管理的特殊性，制定相关要求，以规范细胞治疗产品的生产和质量控制行为。这两项法规将细胞治疗的产品制备从实验室到临床，再到商业化GMP需求的转化之路相互接轨，为细胞治疗产品的生产和质控提供了本土化的依据。

紧随其后，系统性的“中国药品监管科学行动计划”于2019年4月启动。该行动计划的首批研究项目包括“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”，将通过发布一系列技术指南，建设和完善细胞和基因治疗产品的技术评价体系。在细胞治疗如火如荼的同时，基因治疗也在逐渐起步。2019年NMPA直属的国家药典委员会公布了《人用基因治疗制品总论》。

2020年该项目的首个技术指南《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》正式公布，并于2021年正式试行。该技术指南是九个科学监管项目之首，正是旨在为该类产品开展临床试验的总体规划、试验方案设计、试验实施和数据分析等方 面提供必要的技术指导，以最大程度地保障受试者参加临床试验的安全和合法权益,并规范对免疫细胞治疗产品安全性和有效性的评价方法。

此时，NMPA已受理我国首个CAR-T产品的上市申请。此次指导原则的目的并非着急地对其监管属性或分类进行认定，而是根据过去几年内行业发展和转化的情况，对细胞免疫治疗产品在临床试验开展中的技术问题提出进一步的建议和推荐，仍将随着研究和认识的深入，不断修订和完善原则内容，鼓励更多细胞治疗产品和企业成功转化。

同时，《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》也随之公布，为干细胞治疗在临床的正规展开做出规定。

有这样的指导性行动计划作为背景，2020年，NMPA接连公布了《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则》、《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》和《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则》的征求意见稿，双管齐下，将细胞治疗、基因治疗和基因编辑修饰等方面的药学基础原则纳入正轨。

2021年2月，《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则》正式试行，充分体现了对免疫细胞治疗产品的研究、转化和产业发展的高度重视。这也是我国第一部专门针对免疫细胞产品临床试验的规定。同月，《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》也开始征求公众意见，为CAR-T、CAR-NK、干细胞等经过基因编辑修饰的细胞疗法带来更明确和细致的要求。

2021年6月，“中国药品监管科学行动计划”的第二批重点项目发布了。接棒第一批重点项目中的细胞治疗，本次囊括了干细胞和基因治疗产品评价体系及方法研究，助力赛道转化的规范发展。

地方层面，海南、深圳、云南、大连、江苏、上海等省份或城市均发布过推进细胞与基因治疗产业发展创新的政策法规，扶持相关企业集群发展，培养其核心研发区域。

需要承认的是，中国的细胞与基因治疗政策和法规层面的系统性框架依然有很多的路要走，还需要不断向全球生物制药监管发达的国家和地区学习和总结经验，也期待更多的支持政策、规范法规推出，助力生物制药产业转化之路。